Combo, które pokona naczyniaki

We wczesnym okresie rozwoju komórki embrionu rozmnażają się błyskawicznie. Pączkują i rozwijają się, tworząc najważniejsze organy wewnętrzne. Jeśli na tym etapie rozwoju dojdzie do zaburzeń, pojawiają się nieprawidłowości. Tak właśnie powstają naczyniaki – guzy tkanki naczyniowej, które występują u 4 proc. populacji noworodków.

Naczyniaki krwionośne to nowotwory łagodne, niestanowiące zagrożenia dla życia. Jednak niektóre z nich bardzo szybko rosną, osiągają więc duże rozmiary, zaś ze względu na ich niekorzystną lokalizację, np. na powiekach czy nosie, mogą stanowić poważny problem kliniczny. – Możliwości leczenia jest kilka – mówi prof. dr hab. n. med. Jerzy Niedzielski z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – Jedną z nich jest chirurgiczne wycięcie naczyniaka. Stosuje się je tam, gdzie nie będzie to stanowiło w przyszłości problemu estetycznego. Bo każde wycięcie łączy się z powstaniem blizny. Przy naczyniakach, które są zlokalizowane w miejscach widocznych, głównie na twarzy, stosuje się inne metody.

Do mniej inwazyjnych sposobów leczenia zalicza się laseroterapię, krioterapię i skleroterapię. Ta ostatnia polega na podawaniu w zastrzykach do naczyniaków sterydów, które mają działanie przeciwzapalne, oraz betablokerów – leków kardiologicznych, które przyspieszają ich zanikanie. Przed ich podaniem trzeba jednak przebadać pacjenta pod kątem ewentualnych zaburzeń układu sercowo-naczyniowego, które mogą spowodować skutki uboczne.

– Każda z tych terapii jest skuteczna, każda jednak, w tym krioterapia, wymaga narkozy – podkreśla prof. Niedzielski. – Zabiegów nie można bowiem wykonać bez znieczulenia czy też w znieczuleniu miejscowym, bo wszystkie są bolesne. Dorosły jest w stanie wytrzymać, ale dla dzieci taki ból jest nieakceptowalny. Pamiętajmy, że mówimy o małych dzieciach, od niemowląt po trzylatki. Dlatego zabiegi mniej inwazyjne też wymagają hospitalizacji.

Nawet leczenie doustne, które jest rutynowym sposobem leczenia naczyniaków krwionośnych u dzieci do 12. miesiąca życia, nie obejdzie się bez kilkudniowego pobytu w szpitalu. Przed podaniem propranololu, leku kardiologicznego z grupy betablokerów, niezbędne są konsultacje lekarza specjalisty, dziecko musi mieć też wykonane echo serca. Poza tym pierwsze dwie dawki muszą być podane w szpitalu, pod kontrolą lekarza. – Biorąc to wszystko pod uwagę, zaczęliśmy się zastanawiać, czy da się stworzyć lek, który zawierałby dwie najbardziej skuteczne substancje, steroid i betabloker, i który będzie można stosować miejscowo na skórę – tłumaczy prof. Niedzielski.

Wstępne badania łódzcy naukowcy przeprowadzili w laboratorium prof. Pawła Szymańskiego, farmaceuty. Wybrali do nich cztery najskuteczniej steroidy oraz cztery najskuteczniejsze betablokery i przebadali je na liniach komórkowych – specjalnych tkankach, które odzwierciedlają tkankę naczyniaka. W rezultacie wybrali z nich jeden steroid i jeden betabloker, które najskuteczniej niszczyły komórki naczyniaka, i przeszli do drugiej fazy badań laboratoryjnych.

– Polegała ona na badaniu synergizmu, czyli działaniu obu połączonych substancji – tłumaczy prof. Niedzielski. – Okazało się, że przy określonych proporcjach i stężeniach działanie combo powstałego z połączenia steroidu i betablokeru wzmacnia się. Pozwala to na osiągnięcie tego samego efektu terapeutycznego przy zmniejszonej dawce leku, co jest bezpieczniejsze dla pacjentów, w tym przypadku dzieci. Ponieważ nikt na świecie jeszcze takiego połączenia nie zastosował, lek opatentowaliśmy. Na razie tylko w Polsce, ale trwa procedura, by zastrzec go w krajach UE i wybranych krajach świata.

Zanim lek w postaci maści lub żelu trafi do aptek, konieczne jest przeprowadzenie badań w laboratorium wskazanym przez urząd ds. rejestracji leków oraz badań klinicznych na grupie dzieci z naczyniakami. To kosztowny proces, niezbędny jest więc partner, firma farmaceutyczna, która go sfinansuje, a potem podejmie się produkcji leku. Zachętą dla potencjalnych producentów może być fakt, że combo znajdzie zastosowane nie tylko w przypadku naczyniaków wczesnodziecięcych.

– Docelową grupą będą też dorośli. Jednym z naczyniaków są naczyniaki gwiaździste, potocznie zwane pajączkami. Wśród kobiet, które ukończyły 40. rok życia, zainteresowanych ich usunięciem może być nawet 40 proc. z nich – przewiduje prof. Niedzielski. ©Ⓟ